基因编辑技术是对细胞中的DNA序列进行精准操作从而改变细胞命运和生物体特征的技术，技术为提高人类对于遗传学的理解以及遗传疾病的治疗提供了重要的工具。

近段时间，基因编辑技术又一次引发了大家的议论，有研究显示基因编辑导致了大量的DNA缺失和重组，这让大家对于基因编辑的安全性担忧。

| 01 基因编辑的应用

DNA双螺旋结构发现到现在约七十年的时间里，对于细胞和组织中基因组序列以及基因表达模式的决定、分析和改变的生物技术日新月异。

2013年，CRISPR/Cas9基因编辑技术诞生，人类开始进入一个新的时代，在这个时代里，人类得以快速精准地操纵基因、改变生命，攻克癌症、摆脱遗传病......曾经那些遥不可及的梦想从此变得触手可及。

目前，CRISPR-Cas9技术已经被用于操纵培养细胞和原代细胞、编辑动物和植物的基因组，极大地加快了基础研究的步伐，也使得农业和合成生物技术取得突破性进展。

而现在，我们正在进入一个新的时代，在这个时代中，基因编辑技术将用来失活或者修正病人体内的致病基因，为患有遗传疾病的人们提供挽救生命的治疗方案。

人类疾病的成因一般都比较复杂，但有一些遗传疾病是来源于单基因位点的突变，比如镰刀型贫血症以及杜氏肌营养不良。理论上，镰刀型贫血症的患者可以通过移除体内造血干细胞以及使用基因编辑技术来纠正β-球蛋白中的突变或者是激活γ-球蛋白的表达来代替缺陷型的β-球蛋白。编辑后的细胞可以重新植入病人体内，这些编辑过的造血干细胞可以产生健康的红细胞。

镰刀型贫血症单基因突变以及基因编辑治疗

| 02 基因编辑的发展

除了基因编辑在各种领域的应用发展，基因编辑本身的技术也在不断进步。

今年3月，来自多伦多大学泰伦斯 · 唐纳利细胞及生物分子研究中心的科学家通过使用一种名为 “CHyMErA” 的基因编辑方法，可以同时编辑基因组中的多个位点。

基于 CRISPR 的基因编辑技术彻底改变了人类基因组的研究，它使得科研人员可以通过精确敲除人体内的任何基因来获取对相关基因所具有功能的认知，但这类方法依然具有一些不足之处。比如，不能同时切除同一细胞中的多个基因或基因片段，这种类型的基因组手术是科学家了解基因组不同部分在正常生理和疾病情况下如何协同工作的关键。

与 CRISPR-Cas9 技术不同，新基因编辑技术 CHyMErA 通过结合使用 Cas9 和 Cas12a 这两种不同的 DNA 限制酶，拓宽了基因编辑的可选目标范围。Cas12a 是一种酶，可以用于在同一细胞中生成多个引导 RNA 分子，这是同时进行多个 DNA 编辑的关键因素。

| 03 基因编辑的安全性

有人说，基因编辑就像一个 “潘多拉魔盒”，一旦打开，就很难合上了。事实证明，所有技术都是一把双刃剑，基因编辑也同样如此。它既能帮助我们更好地认识人类本身，也能带给我们难以预料的风险和伦理道德问题。

有三项研究显示大量的DNA缺失和重组增加了对遗传基因组编辑的安全性担忧。

这些安全方面的担忧可能会给正在进行的关于科学家是否应该编辑人类胚胎来预防遗传疾病的争论提供信息。这个过程之所以有争议，是因为它对基因组造成了永久性的改变，这种改变可以代代相传。

以伦敦弗朗西斯克里克研究所的研究为例，研究人员使用CRISPR-Cas9在POU5F1基因中制造突变，在18个基因组编辑的胚胎中，约22%的胚胎含有不需要的突变，这些突变会影响POU5F1周围DNA。它们包括DNA重排和数千个DNA碱基的大量缺失，远远超出了研究人员使用这种方法的通常预期。

总体来说，作为生命科学领域发展较为快速的技术，基因编辑技术给我们的生物实验研究带来了极大的突破，也许它有一定的缺陷，但这不可抹灭其功绩。这也提示我们需要在这个领域继续深耕研究，如果人类能够完全掌握基因编辑技术，面对许多疾病，人类将不再谈虎色变。

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